統(tǒng)計(jì)顯示，目前我國罕見病患者已達(dá)2000萬人。 "絕大多數(shù)患者及家庭因病致貧、因病返貧，成為我國特別是貧困人口中不可忽視的一部分。我們要全面建成小康社會，就決不能對罕見病患者群體的貧困現(xiàn)狀視而不見。"全國人大代表孫兆奇說。截至今年，他已連續(xù)11年在全國人代會上提出罕見病有關(guān)建議。
目前，國際上只有1%的罕見病有藥物治療，國內(nèi)具備有效藥品治療條件的罕見病不超過10種，如法布雷病、戈謝病等。今年，浙江省建立了"治療罕見病、政府來托底"的罕見病醫(yī)療保障機(jī)制，優(yōu)先解決有藥可治的罕見病的治療問題，使這部分患者能夠先治愈疾病，擺脫貧困并回報(bào)社會。納入浙江省保障范圍的罕見病患者，其合規(guī)的醫(yī)療費(fèi)用由基本醫(yī)保、大病保險(xiǎn)、醫(yī)療專項(xiàng)救助逐層分擔(dān)化解，從而形成更加嚴(yán)密的醫(yī)療保障體系。孫兆奇代表說："已受惠的罕見病患者和家庭在這個醫(yī)療保障體系中，充分感受到了黨和政府的巨大溫暖，治療費(fèi)用的自費(fèi)支出部分也在能夠承擔(dān)的范圍內(nèi)，這是一個令人感動的重要進(jìn)步。 "
孫兆奇代表建議，要從國家層面組織對浙江省罕見病醫(yī)療保障工作經(jīng)驗(yàn)的整理和總結(jié)，繼而面向全國推廣，將"治療罕見病、政府來托底"的醫(yī)療保障機(jī)制作為解決罕見病治療問題的指導(dǎo)方針。要加快罕見病重大藥物產(chǎn)業(yè)化，使罕見病藥品盡快實(shí)現(xiàn)國產(chǎn)化，更加方便罕見病患者得到治療，并最終結(jié)束藥品受制于人的局面。要加快罕見病專項(xiàng)立法步伐，從政府規(guī)章開始，逐步實(shí)現(xiàn)有法可依，為最終解決罕見病問題提供可靠制度保障。
